Cher(e)s collègues, cher(e)s ami(e)s,
L’AFEF, la filière de santé Maladies Rares FILFOIE et le Centre de Référence Maladies Rares coordonnateur MIVB-H sont heureux de vous annoncer que le 8 septembre dernier l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a autorisé l’utilisation du bézafibrate (Béfizal® LP 400 mg) chez les malades atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) en situation de réponse insuffisante ou d’intolérance au traitement de référence par l’acide ursodésoxycholique (AUDC), sous la forme d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC).
L’ANSM reconnait ainsi la pertinence clinique et la solidité des données scientifiques démontrant l’efficacité du bézafibrate dans cette indication sur la base des résultats cumulés d’essais contrôlés randomisés [1, 2] et d’études observationnelles à long terme [3-5]. Ces données combinées indiquent en effet, qu’en cas de réponse insuffisante ou d’intolérance au traitement par l’AUDC, le bézafibrate améliore la réponse biologique, réduit le prurit, diminue les marqueurs non-invasifs de fibrose (élastographie impulsionnelle, score ELF), et est associé sur le long terme à une amélioration du stade de fibrose histologique et de la survie sans transplantation hépatique [6].
Le CPC du bézafibrate est valable pour une durée de 3 ans, et pourra, le cas échéant, si l’un des industriels propriétaires de la License le jugent opportun, conduire à une extension de son AMM. Il doit être associé les premiers mois à une surveillance des marqueurs hépatiques (transaminases, phosphatases alcalines, bilirubine), rénaux (créatinine) et musculaires (CPK) afin de dépister d’éventuels cas de toxicité, rares et généralement précoces. La prescription concomitante d’une statine est déconseillée. Il convient aussi de rappeler que l’efficacité et la sureté du bézafibrate chez les malades cirrhotiques restent à démontrer. Il ne doit pas être prescrit en cas de cirrhose décompensée et son utilisation doit être prudente en cas d’hypertension portale ou d’insuffisance hépatique.
Ce CPC, qui étend la prescription du bézafibrate aux malades atteints de CBP, a été obtenu grâce à la mobilisation du centre de référence coordonnateur MIVB-H et de la filière de santé FILFOIE. Nous sommes heureux de partager cette information, qui permet de proposer aux malades atteints de CBP une prise en charge conforme aux recommandations actuelles (Protocole National de Diagnostic et de Soins de la CBP, Haute Autorité de Santé).
Bien cordialement, bien amicalement,
Pour la filière de santé Maladies Rares FILFOIE et le Centre de Référence Maladies Rares coordonnateur MIVB-H
Christophe CORPECHOT, Sara LEMOINNE, Aurélie PLESSIER
[1] Corpechot C, Chazouilleres O, Rousseau A, et al. A Placebo-Controlled Trial of Bezafibrate in Primary Biliary Cholangitis. N Engl J Med 2018;378:2171-2181.
[2] de Vries E, Bolier R, Goet J, et al. Fibrates for Itch (FITCH) in Fibrosing Cholangiopathies: A Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial. Gastroenterology 2021;160:734-743 e736.
[3] Sorda JA, Gonzalez Ballerga E, Barreyro FJ, et al. Bezafibrate therapy in primary biliary cholangitis refractory to ursodeoxycholic acid: a longitudinal study of paired liver biopsies at 5 years of follow up. Aliment Pharmacol Ther 2021;54:1202-1212.
[4] Tanaka A, Hirohara J, Nakano T, et al. Association of bezafibrate with transplant-free survival in patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol 2021;75:565-571.
[5] van Hooff MC, de Veer RC, Werner E, et al. Effectiveness and tolerability of bezafibrate in primary biliary cholangitis – a nationwide real-world study. Am J Gastroenterol 2025.
[6] Corpechot C, Londoño M-C, Villamil A, et al. Bezafibrate for primary biliary cholangitis: time to act on the evidence. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology 2025.